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SURF1 research - Leigh syndrome, cure mito foundation

TERAPIA GENETICA

SURF1 Leigh syndrome gene therapy program
*as of March 2024
 

HELP US REACH OUR
$4.5M GOAL!


Your help is crucial in raising funds and awareness for our children. Every donation, large and small, gets us closer to a cure.
Only $3M is needed to reach our goal of a Formal Toxicology Study, GMP Drug Manufacturing, and OUR ULTIMATE GOAL OF A CLINICAL TRIAL!

Time is not on our side. Leigh syndrome is a progressive neurological disease that slowly robs children of their abilities, and eventually their lives. The sooner we reach our $3M goal the faster we get to a clinical trial. Doctors at UT Southwestern are working as quickly as possible, but funding is needed for research to progress.


Thank you for your HELP!!

 La terapia genica è un approccio rivoluzionario al trattamento delle malattie genetiche, in cui un trattamento una tantum può fornire benefici per tutta la vita. Invece di trattare solo i sintomi, la terapia genica risolve la malattia alla fonte sostituendo il gene difettoso con una copia sana.

Una copia sana del gene difettoso del paziente viene caricata in un virus che è stato privato del proprio DNA.

Trilioni di virus, ciascuno contenente una copia sana del gene, lo sono  iniettato nel liquido spinale del paziente. 

I virus si legano alle cellule del midollo spinale e del cervello del paziente e forniscono geni sani al nucleo della cellula.

come funziona

Nel caso in cui un gene cambia, noto anche come mutante, in un modo che causa la sindrome di Leigh, la terapia genica può essere d'aiuto. La terapia genica è l'introduzione, la rimozione o la modifica del materiale genetico, in particolare DNA o RNA, nelle cellule di un paziente per curare una specifica malattia. Il materiale genetico trasferito cambia il modo in cui una proteina, o un gruppo di proteine, viene prodotta dalla cellula.

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Fonte: Società americana di terapia genica e cellulare

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